טיפול בסורפקטנט לתינוקות פגים: טיפול מציל חיים ותוצאות ארוכות טווח

קפיצה לפרק

• המצאת קיורוסורף והשפעתה על תינוקות פגים
• מפגש עם המטופל הראשון שטופל בסורפקטנט
• הסיפוק הרגשי שבהצלת חיים
• ניסויים קליניים וקריטריונים לטיפול מוקדם
• קשרים משפחתיים וסיפורים אישיים
• ממחקר בסיסי להצלחה קלינית

המצאת קיורוסורף והשפעתה על תינוקות פגים

ד"ר טורה קורסטדט, MD, היה שותף להמצאת התרופה המהפכנית קיורוסורף, טיפול תחליפי בסורפקטנט טבעי שהעלה באופן דרמטי את שיעורי ההישרדות של תינוקות פגים עם תסמונת מצוקה נשימתית (Respiratory Distress Syndrome - RDS). המטופלים הראשונים שטופלו בתרופה זו הם היום מבוגרים בריאים, המייצגים אחד מסיפורי ההצלחה המשמעותיים ביותר של הרפואה המודרנית בטיפול ביילודים. טיפול בסורפקטנט מתייחס למחסור הקריטי בסורפקטנט ריאתי בריאות של תינוקות פגים, החיוני לתפקוד נשימתי תקין.

מפגש עם המטופל הראשון שטופל בסורפקטנט

ד"ר טורה קורסטדט, MD, מתאר חוויה עמוקה ממפגש עם התינוק הראשון שטופל בקיורוסורף מחוץ לשוודיה. בכנס רפואי בבלפסט בשנת 2005, ניגש אל ד"ר קורסטדט צעיר והודה לו אישית על שהציל את חייו, באומרו "ללא אתה, אני לא הייתי בחיים". אותו אדם למד באוניברסיטה באותה עת, מה שמדגים את החיים המלאים והבריאים שאפשריים הודות לטיפול בסורפקטנט. המפגש סיפק עדות מוחשית ליעילות ארוכת הטווח של טיפול פורץ דרך זה.

הסיפוק הרגשי שבהצלת חיים

עבור ד"ר טורה קורסטדט, MD, מפגש עם מטופלים שהציל את חייהם לפני עשרות שנים מייצג את הגמול האולטימטיבי של מחקר רפואי. הוא מתאר מפגשים אלה כחוויות רגשיות עוצמתיות המאשררות עשורים של עבודה מדעית. לאחר שחזר מטקס הענקת פרס פטנטים אירופי בליסבון, קיבל ד"ר קורסטדט דוא"ל בלתי צפוי מהמטופל הראשון אי פעם שטופל בסורפקטנט בשנת 1983, שעבד כעת בתחום המחשוב והרגיש себя מצוין. הם קבעו להיפגש עם הוריו של המטופל באוגוסט כדי לדון במסע הפגות שלו, ויצרו רגע של סגירת מעגל עבור הרופא החלוץ.

ניסויים קליניים וקריטריונים לטיפול מוקדם

במהלך הניסויים הקליניים הראשונים, טיפול בקיורוסורף הוגבל לתינוקות פגים במצב הקריטי ביותר. ד"ר טורה קורסטדט, MD, מסביר כי יכלו לטפל רק בתינוקות במשקל לידה נמוך מאוד של 700-900 גרם, שנולדו typically סביב שבוע 27 להריון. קריטריוני הכללה מחמירים אלה היו נחוצים למטרות מחקר אך משמעם היה שרק התינוקות הפגיעים ביותר קיבלו את הטיפול הניסיוני. ההצלחה עם תינוקות פגים קיצוניים אלה הניחה את היסודות לאישור נרחב יותר ולשימוש בטיפול תחליפי בסורפקטנט ביחידות לטיפול נמרץ יילודים ברחבי העולם.

ד"ר אנטון טיטוב, MD, מבהיר כי הגבלות אלה היו חלק מפרוטוקול הניסוי הקליני, כדי להבטיח הערכה מדעית נאותה של הטיפול החדש. השיפורים הדרמטיים שנצפו בתינוקות חולים קשה אלה סיפקו עדות משכנעת ליעילותו של קיורוסורף.

קשרים משפחתיים וסיפורים אישיים

השפעת טיפול בסורפקטנט extends beyond patients to their entire families, כפי שגילה ד"ר טורה קורסטדט, MD, through a personal connection. He received a letter from a cousin thanking him for existing after her seventh grandchild, born at 28 weeks weighing approximately 800 grams, survived thanks to Curosurf therapy. The cousin had been unaware of Dr. Curstedt's specific research focus, knowing only that he worked at Karolinska Institute. This unexpected family connection highlighted how surfactant therapy has touched lives even within Dr. Curstedt's own family, with the now two-year-old granddaughter described as a playful and happy child who wouldn't have survived without this medical advancement.

ממחקר בסיסי להצלחה קלינית

הפיתוח של קיורוסורף מייצג דוגמה מושלמת לתרגום מוצלח ממחקר מדעי בסיסי ליישום קליני המציל חיים ספציפיים. ד"ר טורה קורסטדט, MD, מדגיש כי צפייה בשינוי זה היא ההיבט החשוב ביותר בעבודתו. המסע מגילוי במעבדה לטיפול במטופלים actual עם תסמונת מצוקה נשימתית מסכנת חיים מדגים את הערך הקריטי של השקעה במחקר רפואי. ד"ר אנטון טיטוב, MD, מציין כי זה ממחיש כיצד מדע בסיסי transform fundamentally transforms clinical practice and patient outcomes.

החוויות של ד"ר טורה קורסטדט, MD, במפגש עם מבוגרים בריאים שהיו מתים ללא טיפול בסורפקטנט, מספקות את האימות האולטימטיבי לעבודת חייו. מפגשים אלה מדגישים את ההשפעה האנושית העמוקה של חדשנות רפואית ואת המורשת המתמשכת של מחקר שמתחיל במעבדה אך ultimately saves lives in the neonatal intensive care unit.

תמליל מלא

ד"ר אנטון טיטוב, MD: המטופלים הראשונים שטופלו בתרופה שהיית שותף להמצאתה, קיורוסורף, הצלת אותם כאשר נולדו prematurely. הם now adults and lead healthy lives. ד"ר טורה קורסטדט, I know that some of them write to you and come to meet you. How does it feel to save somebody's life, then to meet them later on even though you haven't met them before?

ד"ר טורה קורסטדט, MD: It is a real reward. That is the reward, to have saved a person's life and you meet them again. That is the more important thing.

I can tell you, when we had a meeting in Belfast in 2005, one of those surfactant meetings, I met the first baby treated outside Sweden. He stood there and thanked us for his life. "Without you, I would not have been alive," he said. He had started studying at the university at that time.

That was a feeling you can't explain.

I also had, this summer, I had been to Lisbon for this European patent award. When I came home, there had been something written in the papers. Then I had an email to my hospital, to my email address, "I was the first." I didn't know what it meant. I thought, is it spam? Or what is it?

I opened it and a man said, "I was the first who got your surfactant in 1983. I am now working with IT. I feel very well." I wrote to him and we have decided to see each other in August. I will meet with him and his parents to discuss this, about his prematurity. He was born in week 27. His weight was less than 800 grams.

ד"ר אנטון טיטוב, MD: A similar story to the first ever baby that you treated.

ד"ר טורה קורסטדט, MD: Yes. The first babies were very sick. They were very low weight, at perhaps 700 to 900 grams. We were not allowed to treat bigger babies or those who were more mature.

ד"ר אנטון טיטוב, MD: Because you did it during the clinical trial.

ד"ר טורה קורסטדט, MD: During clinical trials. We could treat this very, very sick baby. It will be very interesting to meet him and his parents. We discussed, his parents would like to come to us also just to discuss what happened during the days in 1983.

But here also, it is another thing to tell a story about that. When I visited Lisbon and came back in June, I had a letter in my letter box. It said, "Dear Cousin Tore." That is from a cousin of mine. "Dear Cousin Tore, Thank you that you exist. I got my seventh grandchild two years ago. She was born in week 28, her weight was about 800 grams. She survived thanks to you."

Now she's a playful and happy little girl for two years. She had no idea that I worked with surfactant. She knew that I worked at Karolinska, but nothing about the research. But she also said, "Without you, my grandchild would not be alive." That is very important for all this research, to see success from the basic research and also that you have saved the lives of the babies.

ד"ר אנטון טיטוב, MD: This is how basic science transforms into the clinical science and saves specific lives of specific patients, and you have seen that.

ד"ר טורה קורסטדט, MD: Yes, I have seen it and that is very important. That is the most important thing.