טיפול בסורפקטנט ביילודים לפגים: הצלת חיים עם Curosurf

קפיצה לפרק

• השפעת Curosurf על פגים
• התגברות על ספקנות בחדשנות רפואית
• הצלחת השותפות עם Chiesi Farmaceutici
• המדע מאחורי הסורפקטנט Curosurf
• הרחבת הניסוי הקליני העולמי
• הנעה אישית לפריצת דרך רפואית

השפעת Curosurf על פגים

ד"ר טורה קורסטדט, MD, מעריך שהתרופה Curosurf טיפלה בכמעט ארבעה מיליון פגים בלמעלה מ-80 מדינות. מדובר בהשפעה גלובלית משמעותית על הטיפול ביילודים. הטיפול מיועד ספציפית לתסמונת המצוקה הנשימתית (Respiratory Distress Syndrome - RDS) ביילודים פגים, אבחנה הנגרמת מחוסר בסורפקטנט בריאות.

ד"ר קורסטדט מחשב ש-Curosurf הצילה את חייהם של לפחות 500,000 תינוקות. השפעה מצילת חיים זו מיוחסת לירידה משמעותית בתמותה, המוערכת ב-30-40% בקרב התינוקות המטופלים. התרופה מתייחסת ישירות לגורם הראשוני לאי-ספיקה נשימתית באוכלוסייה הפגיעה הזו.

התגברות על ספקנות בחדשנות רפואית

פיתוח Curosurf נתקל בספקנות ראשונית משמעותית, אפילו מהאלמה מאטר והמוסד הביתי של ד"ר טורה קורסטדט, MD. התנגדות זו היא אתגר נפוץ במחקר רפואי פורץ דרך, שבו טיפולים חדשניים מתמודדים לרוב עם ספק לפני שהם מוכיחים את יעילותם. ד"ר קורסטדט וצוותו התמידו כי היו בטוחים בנתוניהם המדעיים האיתנים.

ד"ר אנטון טיטוב, MD, מדגיש את המסע המדהים מרעיון שנדחה על ידי מומחים מקומיים לטיפול המשמש worldwide. השינוי של תינוק גוסס וכחול לתינוק בריא וורוד לאחר הטיפול סיפק את ההוכחה החזותית החזקה שנדרשה להתגבר על הספק. הצלחה קלינית זו הפכה לטיעון המשכנע ביותר לאימוץ הטיפול.

הצלחת השותפות עם Chiesi Farmaceutici

נקודת מפנה קריטית הייתה השותפות עם חברת התרופות האיטלקית Chiesi Farmaceutici. ד"ר טורה קורסטדט, MD, חתם על ההסכם הראשון איתם בדצמבר 1987 כדי לפתח סורפקטנט שהופק מריאות חזיר. שיתוף פעולה זה סיפק את התמיכה והמשאבים החיוניים שמוסדו הביתי סירב להציע.

השם "Curosurf" עצמו נגזר משמו של ד"ר קורסטדט (CU) ו-Robertson (RO), המשקף את מקורות התרופה. Chiesi Farmaceutici תמכה במחקר ופיתוח באופן רציף, ואפשרה את הייצור בקנה מידה גדול וההפצה העולמית הנדרשים לטיפול במיליוני תינוקות. שותפות זו הייתה יסוד להצלחת התרופה.

המדע מאחורי הסורפקטנט Curosurf

Curosurf הוא תכשיר סורפקטנט טבעי המכיל פוספוליפידים וחלבונים ספציפיים החיוניים לתפקוד הריאות. ד"ר טורה קורסטדט, MD, וצוותו ביצעו מחקר נרחב כדי לזהות את הרכיבים הקריטיים של הסורפקטנט מעבר לפוספוליפידים בלבד. עבודתם התמקדה בכלילת שני חלבונים חיוניים המשפרים משמעותית את יעילות התרופה.

סורפקטנט זה, שמקורו בחזיר, פועל על ידי ציפוי הנאדיות בריאות, הפחתת מתח הפנים ומניעת קריסתן במהלך הנשיפה. מנגנון זה מאפשר לפגים לנשום effectively. הפעילות הביולוגית של החלבונים ב-Curosurf הופכת אותו לטיפול יעיל מאוד ב-RDS ביילודים, מה שמוביל לביצועיו המעולים.

הרחבת הניסוי הקליני העולמי

הניסוי הקליני הראשוני ל-Curosurf החל עם 11 אתרים. עם זאת, ככל שהראיות ליעילותו גדלו, רשת הניסויים התרחבה במהירות לכלול 50, 60 ולאחר מכן 70 אתרים ברחבי אירופה. אימוץ נרחב זה על ידי הקהילה הרפואית היה תוצאה ישירה של התוצאות הקליניות המשכנעות שנצפו בפגים.

ד"ר אנטון טיטוב, MD, מציין שההתרחבות המהירה של המשתפים פעולה אפשרה לבצע מחקר גדול מאוד ללא צורך במעורבות של Karolinska Institutet בתחילה. המספר הגדל של האתרים הדגים את האמונה הגוברת של הקהילה הרפואית בפוטנציאל הטיפול. תוצאות חיוביות מאתרים רבים אלה חיזקו continuously את ערך התרופה.

הנעה אישית לפריצת דרך רפואית

האמונה האישית של ד"ר טורה קורסטדט, MD, הייתה מניע מרכזי בהתגברות על המכשולים איתם התמודדו during development. הוא שמר על אמונה חזקה שיש להם מוצר טוב, מגובה בשנים של מחקר dedicated. ביטחון זה היה מושרש בהבנה עמוקה של הביוכימיה של הסורפקטנט ויישומו הקליני.

עבור ד"ר קורסטדט, המוטיבציה האולטימטיבית הייתה לראות את השיפור המיידי והדרמטי בתינוקות המקבלים את הטיפול. לראות תינוק במצב קריטי מחלים quickly סיפק את החוסן הרגשי להתמיד through periods of skepticism. שיתוף הפעולה עם מספר הולך וגדל של קלינאים משוכנעים סיפק גם אימות ותמיכה חיצוניים crucial עבור עבודתו.

תמליל מלא

ד"ר אנטון טיטוב, MD: כמה תינוקות התרופה שלך helped to save and to improve their outcomes to date? מה ההערכה שלך?

ד"ר טורה קורסטדט, MD: קשה מאוד לומר, אבל אולי nearly four million babies we have treated.

ד"ר אנטון טיטוב, MD: You treated nearly four million prematurely born babies—

ד"ר טורה קורסטדט, MD: In 80 countries, in more than 80 countries, premature babies have been treated with it. But you can't calculate that in 30–40% of those babies we have saved a life. But perhaps Curosurf saved the life of 12 to 15% of prematurely born babies.

In that case, you can calculate we saved lives of at least half a million babies. Probably more than half a million.

ד"ר אנטון טיטוב, MD: Half a million babies are alive because of the medication you invented. The medication that was refused to be developed initially by your own alma mater hospital and home institution and pharmaceutical company in your own country.

ד"ר טורה קורסטדט, MD: Yes, yes.

ד"ר אנטון טיטוב, MD: This is an amazing story. Maybe the question becomes, how do you overcome skepticism in your life?

ד"ר טורה קורסטדט, MD: I have overcome because we were very lucky in the case of Chiesi Farmaceutici. They have supported us all the time. The first agreement we had with Chiesi we signed in December 1987. From that time we had an agreement both regarding making surfactant from pig lungs, the Curosurf.

ד"ר אנטון טיטוב, MD: You perhaps know where Curosurf name is coming.

ד"ר טורה קורסטדט, MD: The name is coming from my name, CU, Robertson, RO, Curosurf. Also it is synthetic surfactant. They supported us all the time. It works much better, so I am very happy with what happened today.

ד"ר אנטון טיטוב, MD: But personally, over decades, you worked on this medication so far. You saw the baby turn from blue and dying baby to the essentially healthy pink baby. You are encountering all this skepticism and resistance. How did you deal with that personally? What helped you?

ד"ר טורה קורסטדט, MD: Because I thought we had a good product. We had done much research. Even at that time, what the components of the surfactant was not only the phospholipid and also these two proteins in the surfactant. We worked very hard with the components of the surfactant at that time.

But the skepticism, that was in the 1980s, in the late 80s. But often, when we got in contact with Chiesi after a couple of years or so, that led to a success with Chiesi. I had no skeptics at that time. But in the beginning, of course, we had many countries.

In the first clinical trial, it was 11 sites for the first clinical trial. But in a couple of years that increased to 50, 60, 70 sites. It was no need in the beginning to have Karolinska at that time. We had so many sites in Europe.

ד"ר אנטון טיטוב, MD: You could do it without, so that is what—

ד"ר טורה קורסטדט, MD: We could do it very big. We got results, we could do it without Karolinska.

ד"ר אנטון טיטוב, MD: Medical second opinion is important. What helped you to overcome, as I hear, is being sure that your data is very strong and seeing amazing results and a lot of collaborators coming on board.

ד"ר טורה קורסטדט, MD: Yes, collaborators all the time were coming more and more and more.