קידום הטיפול במזותליומה באמצעות ניסויים קליניים ורפואה מותאמת אישית

קפיצה לפרק

• התפקיד הקריטי של ניסויים קליניים במזותליומה
• הצלחת מעכבי PARP בטיפול במזותליומה
• זיהוי סמנים גנטיים לתגובה טיפולית
• שיפור איכות חיים והארכת הישרדות
• עתיד הרפואה המותאמת באונקולוגיה
• תמלול מלא

התפקיד הקריטי של ניסויים קליניים במזותליומה

ד"ר דין פנל, MD, מדגיש שניסויים קליניים מהווים נתיב חיוני לקידום הטיפול במזותליומה. הוא מציין כי מטופלים המשתתפים בניסויים קליניים מדגימים תוצאות טובות יותר באופן עקבי בהשוואה לאלה המקבלים טיפול סטנדרטי. דפוס זה נכון גם עבור מטופלים המגיעים עם תסמינים משמעותיים או התקדמות מחלה בעת הגיוס.

ד"ר דין פנל, MD, מציין כי רבים ממשתתפי הניסויים היו נחשבים בדרך כלל כבלתי מתאימים לטיפולים מערכתיים קונבנציונליים. ניסויים קליניים מעניקים למטופלים אלה גישה לטיפולים חדשניים שיכולים לעצור את צמיחת הגידול. ההזדמנות להשתתף במחקרים מסחריים ובניסויים שתוכננו על ידי חוקרים הוכחה כמשנת חיים עבור מטופלי מזותליומה רבים תחת טיפולו של ד"ר פנל.

הצלחת מעכבי PARP בטיפול במזותליומה

ד"ר דין פנל, MD, משתף במחקר מקרה יוצא דופן הכולל מעכב PARP שהוכנס לפני כשנתיים. קבוצת משנה של חולי מזותליומה חוותה צמצום גידול משמעותי בעת קבלת טיפול ממוקד חדשני זה. הטיפול הדגים יעילות מתמשכת, עם תוצאות חיוביות שנשמרו מעל שנה במטופלים מגיבים.

ד"ר דין פנל, MD, מדגיש את האותנטיות של תוצאות אלה, וציין כי יתרונות ממושכים כאלה אינם ניתנים לזיוף באמצעות אפקט פלצבו. מספר מטופלים שהגיבו למעכב PARP עדיין חיים וממשיכים לקבל טיפול במסגרות קליניות שונות. מקרה זה מדגים כיצד טיפולים ניסיוניים יכולים לספק תועלת קלינית משמעותית עוד לפני שנתונים מניסויים אקראיים הופכים זמינים.

זיהוי סמנים גנטיים לתגובה טיפולית

ד"ר דין פנל, MD, מסביר כי מעכב PARP ניתן לאוכלוסיית מטופלים מועשרת על בסיס מאפיינים גנטיים ספציפיים. הצוות שלו ביצע ריצוף אקסום נרחב של מטופלים מגיבים כדי לזהות את המנגנונים המולקולריים של היעילות הטיפולית. הנתונים הלא מפורסמים חושפים קבוצת קונצנזוס של שינויים גנטיים סרטניים הנראים כגורמים המקדימים תוצאות חיוביות.

המחקר של ד"ר פנל זיהה גנים מסוימים הקשורים למזותליומה שנשאו באופן עקבי על ידי מטופלים מגיבים. ממצאים אלה יפורסמו מאוחר יותר השנה, ויתרמו ידע רב ערך לתחום האונקולוגיה המותאמת אישית. זיהוי סמנים מנבאים מייצג התקדמות משמעותית באסטרטגיות הטיפול האישיות במזותליומה.

שיפור איכות חיים והארכת הישרדות

ד"ר דין פנל, MD, מדגיש את היתרונות הכפולים של השתתפות בניסויים קליניים - הן שיפור איכות החיים והן הארכת הישרדות. מטופלים שהיו מתמודדים אחרת עם אפשרויות טיפול מוגבלות ופרוגנוזה גרועה יכולים לחוות שיפורים דרמטיים באמצעות טיפולים חדשניים. הכנסת טיפולים חדשניים במהלך התקדמות המחלה יכולה לנהל ביעילות תסמינים ולשפר את התפקוד היומיומי.

ד"ר פנל מתייחס למטופלים ששרדו שבע שנים מעבר לנקודות התקדמות ראשוניות באמצעות השתתפות רציפה בניסויים קליניים. טווח הישרדות מורחב זה מדגים את התועלת המצטברת של גישה למספר טיפולים ניסיוניים. היכולת להכניס טיפולים יעילים בשלבי מחלה שונים משנה באופן יסודי את נוף הטיפול במזותליומה.

עתיד הרפואה המותאמת באונקולוגיה

ד"ר דין פנל, MD, דן בהשלכות הרחבות יותר של עבודתו על גישות רפואה מותאמת across אונקולוגיה. השיחה עם ד"ר אנטון טיטוב, MD, בוחנת כיצד פרופיל מולקולרי וזיהוי סמנים ביולוגיים משנים פרדיגמות טיפול בסרטן. גישה זו של רפואה מותאמת אישית מתיישבת עם התקדמויות שנדונו על ידי חוקרים מובילים אחרים, כולל עבודתו של פרופ' פול מתיוס בהדמיית מוח וטרשת נפוצה.

המחקר של ד"ר פנל במזותליומה תורם לראיות הגוברות כי טיפולים ממוקדים המבוססים על פרופיל גנטי מניבים תוצאות עדיפות. הזיהוי השיטתי של תת-קבוצות מטופלים בעלות הסיכוי הגבוה ביותר להגיב לטיפולים ספציפיים מייצג את עתיד הטיפול האונקולוגי. גישה זו ממקסמת את היעילות הטיפולית תוך מזעור החשיפה המיותרת לטיפולים בלתי יעילים ותופעות הלוואי הנלוות אליהם.

תמלול מלא

ד"ר אנטון טיטוב, MD: פרופ' פנל, האם יש סיפור או ויגנטה קלינית שתוכל אולי לספר שממחישה חלק מהנושאים על אבחון, טיפול ומחקר במזותליומה שדנו בהם היום?

ד"ר דין פנל, MD: כן, אני חושב שהדבר העיקרי עבורי הוא תפקיד הניסויים הקליניים. אנו ממתינים לתוצאות מחקרים אקראיים כדי לראות אם הם חיוביים או לא. אך הראיה הברורה עבורי היא שמטופלים שיש להם גישה לניסויים קליניים נראים מצליחים יותר.

הייתה לנו הזדמנות לעצור את הגידול הגדל של מטופלים מסוימים - אני יכול לחשוב על אחד או שניים - ועשינו זאת פעמים רבות מאוד. ישנם ניסויים רבים שתכננו ופתחנו, והייתה לנו גישה למחקרים מסחריים. יש מספר מטופלים שאני יכול לחשוב עליהם שהיו במחקרים אלה.

כעת, אם לוקחים בחשבון שחלק מהמטופלים האלה, לפני מספר שנים, היו סימפטומטיים בנקודה בה הם התקדמו, זה אומר לי שהמטופלים האלה כמעט בוודאות - אלמלא השתתפו בניסויים קליניים - היו נחשבים כבלתי מתאימים לכל צורה של טיפול מערכתי. אולי כמה שבועות או חודשים לאחר מכן.

ולכן כאשר שבע שנים אחר כך אנחנו רואים ש, כן, הייתה לנו התקדמות חוזרת, היו גרורות במסגרות ההתקדמות, אבל אנחנו יכולים להכניס טיפולים שמשפרים את איכות החיים. כמו כן, אני חושב שבוודאות אנחנו יכולים להאריך חיים במטופלים אלה.

אז זה סוג של נתן לי ביטחון בידיעה שאפילו המחקרים הקטנים האלה, בהם אנו בודקים הוכחות קונספט חדשניות למדי בקליניקה, יכולים להשפיע השפעות דרמטיות.

מקרה אחד ספציפי שאני יכול לחשוב עליו, רק לסיום: הכנסנו את מעכב ה-PARP שלנו לקליניקה לפני כ-18 חודשים עד שנתיים. ויש לנו קבוצת משנה של מטופלים שהשיגו צמצום גידול בתרופה החדשנית הזו ויעילות מורחבת למשך over שנה. קשה לזייף את זה עם תרופה פעילה.

המטופלים האלה עם מזותליומה עדיין חיים; הם עדיין מקבלים טיפול במסגרות אחרות. אבל זה מאוד מספק שאנחנו יכולים להציע את הטיפולים האלה למזותליומה למטופלים, ובחלק מהמקרים, לראות תועלת אמיתית עוד לפני שהניסוי האקראי פורסם.

ד"ר אנטון טיטוב, MD: תודה. האם למטופל הספציפי הזה הייתה מוטציה ידועה שיכולה להיות רגישה יותר למעכב PARP, או שמעכב ה-PARP יושם באופן אקראי?

ד"ר דין פנל, MD: אנו מיישמים את מעכב ה-PARP במה שאנו מאמינים שהוא אוכלוסיית מטופלים מועשרת. המטופל האחד הזה - אבל לאחר מכן ביצענו ריצוף אקסום של המטופלים האלה. אנחנו בוחנים לעומק מה נראה כמניע תגובת גידול.

הנתונים לא מפורסמים, אבל אנחנו למעשה רואים שיש קבוצת קונצנזוס של שינויים within סרטן, שינויים גנטיים שיכולים ליצור נטייה ליעילות. חלק בוחנים את קבוצת המטופלים המגיבים. אנחנו מסתכלים מעבר לזה ויכולים לומר בביטחון יחסי שיש גנים מסוימים במזותליומה שלמטופלים האלה היה.

אבל כן, הפרסום הזה ייצא, אני מקווה, בקרוב השנה.

ד"ר אנטון טיטוב, MD: האם יש משהו בתחום העניין או הניסיון שלך, או האם יש שאלה שהייתי צריך לשאול ולא שאלתי? האם יש משהו שתרצה לשתף?

ד"ר דין פנל, MD: לא, אני חושב שזה באמת מקיף, למעשה. כיסית אולי scope רחב יותר של נושאים ממה שאולי חשבתי עליו בעצמי אם רק הייתי מדבר על רפואה מותאמת. אבל אני מקווה שנתתי לך תובנה טובה על המחשבות שלי סביב תחומים רחבים יותר של טיפול במזותליומה.

ובכן, הקונספט של רפואה מותאמת הוא obviously מאוד, מאוד חשוב. זה משהו שדנתי עליו עם פרופ' פול מתיוס, מומחה בהדמיית מוח וטרשת נפוצה מלונדון, מ-UCL. אז אני חושב שזה קונספט מאוד חשוב going forward, בוודאי.

תודה רבה indeed, אנטון. זה היה absolute pleasure וכבוד actually להיות מוזמן לראיון הזה. אני מקווה שזה היה שימושי עבורך. אם יש משהו נוסף שתרצה שאעשה בעתיד - אם הסרטון לא היה נכון או האור או משהו - תן לי לדעת, ואני אנסה לעזור לך.

ד"ר אנטון טיטוב, MD: זה הכל, פרופ' פנל. תודה רבה לך על השיחה. זה מאוד אינפורמטיבי עבור הצופים שלנו around the world, ואנו מקווים לחזור אליך בעתיד כדי ללמוד עוד על ההתקדמות בטיפול במזותליומה. תודה רבה!

ד"ר דין פנל, MD: pleasure. שיהיה לך יום טוב. תהיה בריא. ביי ביי. תודה again.