פרמקולוגיה מדויקת בטרשת נפוצה: אופטימיזציה של פיתוח תרופות וטיפול מותאם אישית

קפיצה לסעיף

• מהי פרמקולוגיה מדויקת?
• עקרונות היסוד של פרמקולוגיה מדויקת
• תפקידה בפיתוח תרופות לטרשת נפוצה
• דימות מולקולרי ופעילות על היעד
• הנחיית טיפול מותאם אישית בטרשת נפוצה
• תמליל מלא

מהי פרמקולוגיה מדויקת?

פרמקולוגיה מדויקת היא מושג יסוד במדעי התרופה המודרניים. לפי ד"ר פול מתיוס, MD, היא מייצגת עיבוד אסטרטגי של עקרונות פרמקולוגיים בסיסיים. הגישה מתמקדת בהבטחה שמולקולה טיפולית תתקשר עם היעד הביולוגי המיועד שלה בתנאים אופטימליים.

ד"ר מתיוס מתאר אותה כצד ההכרחי המשלים של המושג הידוע יותר של רפואה מותאמת אישית. בעוד רפואה מותאמת אישית מתמקדת בטיפול בחולה הבודד, פרמקולוגיה מדויקת עוסקת באופן שבו תרופות משמשות באוכלוסיות חולים שלמות. הבחנה זו קריטית לפיתוח ופריסה אפקטיביים של תרופות במצבים מורכבים כמו טרשת נפוצה.

עקרונות היסוד של פרמקולוגיה מדויקת

מסגרת הפרמקולוגיה המדויקת נשענת על ארבעה עמודי תווך קריטיים להצלחה טיפולית. ד"ר פול מתיוס, MD, מדגיש שתרופה חייבת לפגוע ביעד הביולוגי הנכון. היא חייבת לעשות זאת בזמן הנכון בתהליך המחלה ורמת הדיוק הנדרשת להשפעה טיפולית.

החשוב ביותר, התרופה חייבת להינתן לאוכלוסיית החולים הנכונה. עמידה בכל הקריטריונים הללו בו-זמנית היא המטרה הסופית של פרמקולוגיה מדויקת. גישה רב-ממדית זו מסייעת להפחית את הסיכון לכישלון תרופתי במהלך תהליך הפיתוח היקר והממושך.

תפקידה בפיתוח תרופות לטרשת נפוצה

פרמקולוגיה מדויקת ממלאת תפקיד חיוני בתהליך פיתוח התרופות לטרשת נפוצה. ד"ר פול מתיוס, MD, מדגיש את חשיבותה בבניית ביטחון במסלול הפיתוח הפרמצבטי. זה קרוב במיוחד לאור העלויות האדירות המקושרות frequently לתרגום תגליות מחקר בסיסי ליישומים קליניים.

ד"ר פול מתיוס, MD, מסביר שגישה זו מספקת עדות מוקדמת לפוטנציאל הערך של תרופה. היא מסייעת לחוקרים ומפתחים להבין האם תרופה תיטיב עם חולים לפני שהיא משלימה את תהליך הפיתוח והבדיקה המלא. אימות מוקדם זה מפתח להימנעות מכישלונות יקרים בשלבים מאוחרים בפיתוח תרופות לטרשת נפוצה.

דימות מולקולרי ופעילות על היעד

טכנולוגיות דימות מתקדמות הן כלים יסודיים בפרמקולוגיה מדויקת. ד"ר פול מתיוס, MD, מזכיר specifically דימות מולקולרי in vivo אנושי עם טומוגרפיית פליטת פוזיטרונים (PET) כטכנולוגיית יסוד. שיטות דימות אלו מספקות עדות ויזואלית ישירה האם תרופה מתקשרת successfully עם היעד המיועד שלה.

ד"ר מתיוס מדגיש שמדדים אלו מסייעים לחוקרים להבין את היקף פעילות על היעד. הם גם חושפים האם התרופה משפיעה כצפוי על הפתולוגיה של המחלה. משוב זה בזמן אמת הוא בעל ערך לאין שיעור לאופטימיזציה של משטרי מינון ואישור פעילות ביולוגית מוקדמת בפיתוח.

הנחיית טיפול מותאם אישית בטרשת נפוצה

פרמקולוגיה מדויקת משרתת ultimately להנחיית אסטרטגיות טיפול מותאמות אישית לחולי טרשת נפוצה. ד"ר פול מתיוס, MD, מסביר כיצד גישה זו מסייעת לקלינאים לגבש השערות מושכלות about אילו חולים ייהנו מתרופות specific. היא מספקת את ההצדקה המדעית לטיפול מרובד בטרשת נפוצה.

במהלך שיחתו עם ד"ר אנטון טיטוב, MD, הדגיש ד"ר מתיוס שפרמקולוגיה מדויקת מסייעת להבין מדוע חולים מסוימים מגיבים לטיפול while אחרים may not. ידע זה קריטי למעבר מגישות אחידות לכולם לכיוון רפואה truly מותאמת אישית לטרשת נפוצה ומצבים נוירולוגיים אחרים.

תמליל מלא

ד"ר אנטון טיטוב, MD: פרמקולוגיה מדויקת. הובלת את התוכנית הקלינית לטרשת נפוצה בחברת תרופות major, כך שיש לך ידע intricate מאוד באתגרים בתהליך פיתוח התרופות לטרשת נפוצה.

ד"ר פול מתיוס, MD: There are enormous costs that often prevent very promising basic research discoveries from making the proverbial leap from bench to bedside.

ד"ר אנטון טיטוב, MD: You recently used the term "precision pharmacology" to describe human in vivo molecular imaging with positron emission tomography. What is precision pharmacology? How does it help the modern multiple sclerosis medication development process? Maybe you can provide an example of precision pharmacology use?

ד"ר פול מתיוס, MD: Precision pharmacology is a slight reworking of a very fundamental concept of pharmacology. This means we need to have a molecule that hits the correct target, at the correct time, to the correct level, and in the correct patient. Precision pharmacology is satisfying all of these criteria simultaneously.

This is the reason for the importance of the precision pharmacology concept. It is the flip side of precision medicine or personalized medicine.

ד"ר פול מתיוס, MD: It is saying, "Let's think about how we use multiple sclerosis medications in the population, as opposed to how we treat individual patients." The concepts of precision pharmacology and precision medicine are intimately related, but they are slightly different problems.

Precision pharmacology is based around having measures that help us understand whether we have engaged the target of medication. It helps us to understand whether we have engaged the target to the right extent.

Whether medication is having the impact that we expected it to have on pathology. Precision pharmacology helps us to understand whether medication is potentially benefiting that particular patient within a patient group.

Precision pharmacology is a part of the early multiple sclerosis medication development process. It helps us gain confidence during the pharmaceutical development path.

We will know whether a multiple sclerosis medication will have value for patients when medication is used in clinical practice, when medication has completed the process of pharmaceutical development and testing.

This is a reason why precision pharmacology will be important in the future. It is a way of making sure that we do not encounter key problems in multiple sclerosis medication development.

It helps to also provide evidence of the value of the medication when physicians start to use it.

ד"ר פול מתיוס, MD: Finally, precision pharmacology helps us to guide personalized therapy or stratified therapy in multiple sclerosis. We can observe the medication’s use by the clinicians.

Precision pharmacology helps us to make hypotheses about the patients who will benefit from a medication. We can understand why patients benefit from a particular medication.

ד"ר אנטון טיטוב, MD: Professor Matthews, thank you very much for this very fascinating conversation about brain imaging. It was useful to discuss multiple sclerosis and the latest trends in development of treatment for multiple sclerosis.

ד"ר פול מתיוס, MD: Thank you for discussing in detail the research use of functional MRI and other sophisticated MRI technologies that you are developing. We really appreciate your time.

ד"ר אנטון טיטוב, MD: I'm sure that it will be very interesting for viewers around the world to learn about the latest in brain imaging technologies and multiple sclerosis treatment. Thank you very much!

ד"ר פול מתיוס, MD: Thank you, Anton. It is nice speaking with you! Thank you!