רפמיצין למחלת אלצהיימר: שימוש מחוץ להתוויה ומחקר מתמשך

קפיצה לפרק

• מחקר רפמיצין מחוץ להתוויה
• איסוף נתוני חווית המטופלים
• מטופלי אלצהיימר בסיכון גבוה
• פרופיל תופעות הלוואי של רפמיצין
• הצהרת פטור רפואית חשובה
• תמליל מלא

מחקר רפמיצין מחוץ להתוויה

ד"ר מאט קאברליין, MD, PhD, דן במחקר חדש במימון מענק על שימוש ברפמיצין מחוץ להתוויה. יוזמת מחקר זו תסקור אנשים הנוטלים רפמיצין מסיבות בריאותיות שונות. המחקר מתמקד specifically באיסוף נתונים ממטופלים המשתמשים ברפמיצין עבור מחלת אלצהיימר או הפחתת סיכון למחלת אלצהיימר. ד"ר מאט קאברליין, MD, מסביר את מטרות הפרויקט לד"ר אנטון טיטוב, MD. המחקר אינו ניסוי קליני כפול-סמיות מבוקר פלצבו.

איסוף נתוני חווית המטופלים

מתודולוגיית המחקר כוללת סקרים מקיפים among patients. ד"ר מאט קאברליין, MD, PhD, מפרט כיצד המחקר יאסוף תועלות נתפסות ותופעות לוואי. המטופלים יתבקשו גם לשתף את הרשומות הרפואיות והדנטליות שלהם. זה מאפשר לחוקרים ליצור תמונה כמותית של לפני ואחרי השימוש ברפמיצין. ד"ר קאברליין מספר לד"ר אנטון טיטוב, MD, שגישה זו יכולה להניב נתוני עולם אמיתי בעלי ערך.

מטופלי אלצהיימר בסיכון גבוה

מוקד מרכזי כולל הומוזיגוטים ל-ApoE4 הנמצאים בסיכון גבוה לדמנציה. ד"ר מאט קאברליין, MD, PhD, משתף פעולה עם ד"ר אלן גרין, רופא המרשם רפמיצין מחוץ להתוויה. לד"ר גרין מטופלים רבים עם פרופיל גנטי בסיכון גבוה זה. לאנשים אלה סיכון גבוה משמעותית לפתח מחלת אלצהיימר compared to the general population. חקר חוויותיהם עם רפמיצין עשוי לספק תובנות crucial regarding potential preventive effects.

פרופיל תופעות הלוואי של רפמיצין

מטרת מחקר מרכזית היא לכימות תדירות תופעות הלוואי במטופלים non-transplant. ד"ר מאט קאברליין, MD, PhD, מדגיש את ההקשר השונה של השימוש. משתמשים מחוץ להתוויה נוטלים typically 4-6 מיליגרם רפמיצין once weekly. זהו regimen שונה מאוד מזה של מטופלי transplant. מטופלי transplant נוטלים מינונים יומיים גבוהים alongside other immunosuppressants. הבנת פרופיל תופעות הלוואי בעולם האמיתי היא מטרת מחקר קריטית.

הצהרת פטור רפואית חשובה

גם ד"ר מאט קאברליין, MD, PhD, וגם ד"ר אנטון טיטוב, MD, מדגישים נקודה קריטית זו. רפמיצין נותר תרופה ניסיונית עבור מחלת אלצהיימר ושימושים related to aging. זהו תרופה במרשם הדורשת supervision רפואי. ד"ר קאברליין מייעץ strongly against self-medication. He consistently tells people who contact him that they must work with their own doctor or veterinarian. מידע זה מיועד למטרות חינוכיות כלליות בלבד ואינו constitutes medical advice.

תמליל מלא

ד"ר אנטון טיטוב, MD: זאת הייתה השאלה המעקב שלי בנושא, בהאזנה למסע המדהים, הארוך והכואב very amazing, long, and painful journey שאתה מתאר. קהילות מטופלים גדולות—מטופלים כמוני, קהילות מטופלים גדולות אחרות. אלצהיימר גובה מחיר עצום from caregivers, family, and their family.

לכן must be people trying רפמיצין במטופלים עם מחלת אלצהיימר ומשתמשים בו מחוץ להתוויה, perhaps just of their own volition. האם קיים research that is at least trying to analyze the data from those patients together? זה קורה certainly for other indications; people do that for the quantified self movement, various other things. אז what do you do about that?

ד"ר מאט קאברליין, MD: I'm glad you asked that question because we actually just got a grant from the Impetus Grant Program to do exactly that. Within the next, I don't know, three or maybe even two weeks, we will be starting a large-scale, survey-based study of people who are taking rapamycin off-label, not only for Alzheimer's disease or Alzheimer's disease risk but for a variety of potential health effects.

We are trying to capture that data both on side effects and on potential perceived benefits. We are also asking those patients to share medical and dental records with us to try to look in a more quantitative way at a before-and-after picture of rapamycin.

It's not perfect; it's not going to be a double-blind, placebo-controlled clinical trial. But I still think, as you alluded to, you can get really interesting and informative information from capturing actual patient experience in that way.

We're actually working with Dr. Alan Green, who is one of the physicians who has been at the forefront of prescribing rapamycin off-label on this project. He actually has several patients who are ApoE4 homozygotes—not necessarily with dementia or Alzheimer's disease yet, but at high risk, much higher risk than the general population of developing dementia—who are taking rapamycin.

A large number of ApoE4 homozygotes, as well. I think that group of individuals, in particular, will be very interesting to start to try to get a feel for what their experiences have been.

I view it as both potentially getting a feel for positive effects, if any—and I think we have to be clear, we don't know yet; that's why we want to do the real clinical trial—but also really trying to quantify the frequency of adverse effects.

That's where I think you can really start to get a pretty good picture from these patients. They're very different than organ transplant patients; they haven't had an organ transplant, and they're not taking high doses of other immunosuppressants.

Most of them are taking rapamycin once weekly, four to six milligrams. So it's a very different regimen than organ transplant patients. Capturing what the actual frequency of side effects is like in those patients will be valuable as well.

ד"ר אנטון טיטוב, MD: I'd like to remind our listeners that none of what we say, what you say, or anybody else's on the product can be construed as medical advice. It's purely for informational and general information purposes only.

People should always consult their physician. It's an important disclaimer and should not take anything they hear anywhere on the internet as medical advice or a call to action. I think that's just very important to remind people.

ד"ר מאט קאברליין, MD: I agree with that. It won't surprise you to hear that I get contacted by people often wanting rapamycin for their dog or themselves. I always tell them the same thing: it's important to appreciate this as an experimental drug, at least for these uses, and it's a prescription medication.

Legally, you are obligated—if you're going to take rapamycin—to get a prescription from your veterinarian if it's for your dog, or get a prescription from your physician if it's for you. Certainly, you want to be doing that under the supervision and with the knowledge of your physician.

I agree, it's not medical advice. If you're going to do it, you want to do it under the care of a physician. I think that is really important for people to appreciate.