רפואה מותאמת אישית והתקדמות בטיפול בלוקמיה בילדים

קפיצה לפרק

• שיפור דרמטי בשיעורי הריפוי של לוקמיה בילדים
• שלושת עמודי התווך של ההתקדמות בטיפול בלוקמיה
• התפקיד הקריטי של טיפול תומך
• האתגר המרכזי של רעילות הטיפול ותופעות הלוואי
• הבנת תופעות לוואי מאוחרות וארוכות טווח
• מטרות עתידיות: ריפוי כל ילד עם טיפול פחות רעיל
• הצורך בהשקעה במחקר וביולוגיה

שיפור דרמטי בשיעורי הריפוי של לוקמיה בילדים

הטיפול בלוקמיה בילדים עבר שינוי מהפכני במהלך ארבעת העשורים האחרונים. ד"ר שי ישראלי, MD, מציין כי בשנות ה-60, מעט מאוד ילדים החלימו מלוקמיה. כיום, הפרוגנוזה חיובית באופן מוחלט, עם פרוטוקולים מודרניים המרפאים כמעט 90% מהילדים המאובחנים עם הסוג הנפוץ ביותר, לוקמיה לימפובלסטית חריפה (ALL). התקדמות מדהימה זו מייצגת אחד מסיפורי ההצלחה הגדולים של הרפואה המודרנית, שהפכה אבחנה שהייתה פעם קטלנית למצב בר-טיפול.

שלושת עמודי התווך של ההתקדמות בטיפול בלוקמיה

ד"ר שי ישראלי, MD, מזהה שלושה עמודי תווך בסיסיים שהובילו להתקדמות יוצאת דופן זו. הראשון היה הקמת פרוטוקולים טיפוליים כימותרפיים שיתופיים בינלאומיים. פרוטוקולים אלה, אשר לרוב מנוהלים דרך קבוצות לאומיות או רב-מרכזיות, אפשרו לאונקולוגים ללמוד מכל מחקר עוקב ולשפר באופן שיטתי את התוצאות כל מספר שנים. העמוד השני היה שילוב הגנטיקה באבחון, אשר חשף שלוקמיות הנראות זהות תחת המיקרוסקופ יכולות להיות מחלות שונות מאוד מבחינה גנטית. הבנה זו מאפשרת להתאים את הטיפול לתת-הסוג הגנטי הספציפי של הלוקמיה מהילד, אבן יסוד ברפואה מותאמת אישית.

התפקיד הקריטי של טיפול תומך

עמוד התווך השלישי של ההתקדמות הוא השיפור הדרמטי בטיפול התומך. ד"ר שי ישראלי, MD, מדגיש שאי אפשר לטפל בלוקמיה ביעילות ללא מערכת תמיכה חזקה. זה כולל יחידות טיפול נמרץ מיוחדות, צוותים למחלות זיהומיות ומומחים פרמקולוגיים. הוא מציין שבמרכז הרפואי לילדים שניידר, כל בית החולים פועל בתיאום כדי לתמוך בחולים אונקולוגיים. טיפול תומך מקיף זה חיוני לניהול תופעות הלוואי הקשות של הכימותרפיה ולמניעת תמותה הקשורה לטיפול.

האתגר המרכזי של רעילות הטיפול ותופעות הלוואי

למרות שיעורי הריפוי הגבוהים, הטיפול הנוכחי בלוקמיה בילדים נותר רעיל ביותר. ד"ר שי ישראלי, MD, מסביר שהטיפול כולל בדרך כלל 10 עד 12 תרופות כימותרפיות שונות הניתנות במשך שנתיים. עוצמה זו משמעה שילדים זקוקים פעמים רבות לטיפול ביחידה לטיפול נמרץ. בעיה משמעותית היא תמותה הקשורה לטיפול, כאשר לפחות 20% מהמקרי מוות נגרמים מסיבוכי הטיפול עצמו, לא מהלוקמיה. זה מדגיש את הצורך הדחוף בפיתוח אסטרטגיות טיפול פחות רעילות.

הבנת תופעות לוואי מאוחרות וארוכות טווח

המוקד באונקולוגיה ילדים מתרחק הרבה מעבר לריפוי ראשוני כדי להבטיח חיים בריאים עשורים לאחר מכן. ד"ר ישראלי אומר להורים שהמטרה היא שילדיהם יחיו מספיק זמן כדי שיהיו להם נכדים. פרספקטיבה ארוכת טווח זו הופכת את ניהול תופעות הלוואי המאוחרות לקריטי. לדוגמה, 20-40% מהמתבגרים שהחלימו מלוקמיה סובלים משברים ובעיות שלד אחרות עקב שימוש ממושך בסטרואידים. תופעות לוואי מאוחרות חמורות אחרות כוללות בעיות נוירוקוגניטיביות מטיפול מכוון מוח ושיעור מוגבר של סרטן משני בהמשך החיים.

מטרות עתידיות: ריפוי כל ילד עם טיפול פחות רעיל

ד"ר שי ישראלי, MD, מציין שהתחום נכנס כעת לעידן חדש עם שתי מטרות עיקריות. הראשונה היא לרפא כל ילד המאובחן עם לוקמיה, מטרה שהוא מאמין שניתן להשיג בתוך 20-30 השנים הבאות ללא הגזמה. המטרה השנייה, החשובה לא פחות, היא להפחית drastic את רעילות הטיפול. זה אומר לפתח טיפולים ממוקדים המבוססים על הבנה ביולוגית עמוקה יותר של המחלה כדי להחליף את הכלים הבוטים והרעילים של הכימותרפיה המסורתית.

הצורך בהשקעה במחקר וביולוגיה

השגת מטרות שאפתניות אלה דורשת השקעה משמעותית ומתמשכת במחקר ביולוגי וקליני בסיסי. ד"ר ישראלי מסיק שעכשיו הזמן לדחוף קדימה, תוך שימוש בכלים של רפואה מותאמת אישית כדי לזהות פגיעויות חדשות בתאי הלוקמיה. מחקר זה הוא המפתח לתכנון טיפולים חכמים יותר, יעילים יותר והרבה פחות רעילים שיבטיחו לא רק הישרדות אלא גם איכות חיים גבוהה לכל ילד שמביס לוקמיה. השיחה עם ד"ר אנטון טיטוב, MD, מדגישה שעתיד האונקולוגיה הילדים טמון בגישה ממוקדת ומונעת מחקר זו.

תמליל מלא

ד"ר אנטון טיטוב, MD: עידן הרפואה המותאמת אישית הגיע לטיפול בלוקמיה בילדים. זה אומר שאנו מקווים לרפא כל child מלוקמיה, ולעשות זאת עם פחות תופעות לוואי. מומחה מוביל בסרטן ילדים. אתה חוקר לוקמיה בילדים. זו מחלה מאוד מורכבת.

ד"ר אנטון טיטוב, MD: מה חדש באבחון וטיפול בלוקמיה בילדים? היכן נעשתה ההתקדמות ב-40 השנים האחרונות?

ד"ר שי ישראלי, MD: כשהייתי child, מעט מאוד children החלימו מלוקמיה. זה היה בשנות ה-60. עכשיו, 40 שנה בערך לאחר מכן, אנו מרפאים את רוב הילדים עם לוקמיה. כמעט 90% מהילדים עם לוקמיה מחלימים today. הסוג הנפוץ ביותר של לוקמיה הוא לוקמיה לימפובלסטית חריפה.

זה unbelievable. זה הושג בזכות שלושה תהליכים. ראשית, מההתחלה, children טופלו לפי פרוטוקולים טיפוליים כימותרפיים בינלאומיים לסרטן. לדוגמה, במקרה של ארצות הברית, פרוטוקולים טיפוליים לאומיים לסרטן, פרוטוקולים טיפוליים רב-מרכזיים לטיפול בסרטן ילדים.

שינויים בוצעו בפרוטוקולים הטיפוליים לסרטן כל כמה שנים. אתה יכול ללמוד מהניסיון הקודם וליישם אותו הבא.

ד"ר שי ישראלי, MD: אז עמוד התווך השני של ההתקדמות בטיפול בלוקמיה occurred. רופאי הילדים שהיו החלוצים, הם היו גנטיקאים. למדנו שלא כל הלוקמיות זהות. יכול להיות שיש לך שני children שלוקמיות שלהם נראות זהות במיקרוסקופים וספירות דם, וכו'.

ד"ר אנטון טיטוב, MD: אבל הן לוקמיות מאוד שונות מבחינה גנטית. עכשיו אנו מתאימים את הטיפול בלוקמיה לתת-הסוג הגנטי של הלוקמיה.

ד"ר שי ישראלי, MD: עמוד התווך השלישי של ההתקדמות בטיפול בלוקמיה שהיה critically important. זהו ההתקדמות בטיפול בסרטן ילדים באופן כללי. אבל זה חשוב במיוחד בלוקמיה. זהו הפיתוח של טיפול תומך. אתה לא יכול פשוט לטפל בלוקמיה ללא מערכת תמיכה.

יש לנו כאן במרכז הרפואי לילדים שניידר יכולות טיפול תומך great. אני לפעמים מתבדח שכל בית החולים עובד עבורי. זה יחידה לטיפול נמרץ, יחידה למחלות זיהומיות, יחידה פרמקולוגית, וכו'. אתה צריך את הטיפול התומך.

אנו נמצאים now בשלב הזה. אנו יכולים לרפא את רוב הילדים עם לוקמיה.

ד"ר שי ישראלי, MD: אנו בתחילת עידן חדש בטיפול בלוקמיה. אבל זה גם עידן חדש באופן כללי לטיפול בסרטן ילדים. בעידן חדש זה אנו יכולים really לקוות, without exaggeration, לרפא כל child עם לוקמיה ב-20 - 30 השנים הבאות.

האתגר השני very big הוא להפחית את רעילות הטיפול. אנו צריכים להפחית את רעילות הטיפול כי now הטיפול שלנו בלוקמיה הוא incredibly רעיל. אנו מטפלים בלוקמיה עם 10 עד 12 תרופות סרטן שונות או סוגים של כימותרפיה, usually במשך שנתיים.

Quite often הילדים שלנו עם לוקמיה הולכים ליחידות לטיפול נמרץ. יש לנו רעילויות long term. לדוגמה, עד 20 ל-40% מהמתבגרים that מחלימים מלוקמיה סובלים afterwards משברים. יש להם בעיות אחרות בעצמות due לסטרואידים used בטיפול בלוקמיה.

At least 20% או יותר של מקרי המוות occur because של טיפול בלוקמיה.

ד"ר שי ישראלי, MD: יש תמותה הקשורה לטיפול, מוות הקשור לטיפול בלוקמיה בילדים. יש לנו בעיה של תופעות לוואי delayed. אנו must לזכור שטיפול בלוקמיה בילדים הוא very different מרפואה למבוגרים.

If אני מאובחן now עם סרטן, מטרה סבירה תהיה לשמור אותי around ל-10 - 20 שנים. אני אומר this להורים who באים למחלקה שלנו. המטרה שלנו היא שילדיהם יהיו להם נכדים. זה מימד completely different.

אנו must לחשוב על תופעות לוואי delayed של טיפול בסרטן.

ד"ר שי ישראלי, MD: תופעות לוואי delayed של טיפול בלוקמיה related לטיפול במוח, for example. אנו have been talking about it.

ד"ר אנטון טיטוב, MD: תופעות לוואי delayed של טיפול בסרטן הן סרטן משני. יש שיעור increased של סרטן משני.

Now המטרה שלנו היא לרפא כל child עם לוקמיה. אנו must לעשות זאת עם טיפול less רעיל.

ד"ר אנטון טיטוב, MD: It is now הזמן להשקיע a lot בביולוגיה ומחקר כדי להשיג ריפוי לילדים עם לוקמיה.