טיפול ביולוגי אגרסיבי מוקדם ברפואת ילדים ראומטולוגית

קפיצה לפרק

• עתיד הרפואה המותאמת אישית
• מושג הטיפול להשגת מטרה
• סיכוני דלקת כרונית
• מטרת חיסכון בקורטיקוסטרואידים
• היפוך פירמידת הטיפול
• יתרונות חברתיים ארוכי טווח
• תמליל מלא

עתיד הרפואה המותאמת אישית

ד"ר רנדי קרון, MD, מזהה את הרפואה המותאמת אישית כעתיד של רפואת ילדים ראומטולוגית. גישה זו כוללת ידיעה אילו מטופלים צריכים לקבל אילו תרופות ספציפיות. ד"ר רנדי קרון, MD, מסביר שאסטרטגיה זו קריטית לכל תחומי הרפואה, הן למבוגרים והן לילדים.

רפואה מותאמת אישית שואפת להתאים תוכניות טיפול לפרופילים אישיים של מטופלים. טיפול מותאם אישית זה משפר תוצאות ומצמצם תופעות לוואי מיותרות.

מושג הטיפול להשגת מטרה

מושג מרכזי בראומטולוגיה מודרנית הוא 'טיפול להשגת מטרה'. ד"ר רנדי קרון, MD, מתאר תהליך זה. הרופא קובע אבחנה ומציב מטרת טיפול עם המטופל ומשפחתו.

המטרה הסופית היא לרוב מחלה לא פעילה או הפוגה קלינית. ד"ר רנדי קרון, MD, מציין שבעוד שהחלמה אינה נפוצה עדיין במחלות ראומטיות רבות, הפוגה ממושכת היא מטרה בת השגה. האסטרטגיה כוללת הסלמה אגרסיבית של הטיפול אם הטיפול הראשוני לא משיג את המטרה.

סיכוני דלקת כרונית

ד"ר רנדי קרון, MD, מדגיש את ההשלכות החמורות של דלקת כרונית לא מטופלת בילדים. הוא קובע שתופעות הלוואי הפוטנציאליות של טיפולים ביולוגיים קלות בהרבה מהנזק הנגרם מדלקת מתמשכת.

דלקת כרונית עלולה לשבש את גדילת הילד, ולגרום לבעיות משמעותיות. בעיות אלה כוללות הרס מפרקים, הבדלים באורך הרגליים ומיקרוגנטיה (לסת קטנה). ד"ר קרון גם מציין שדלקת מזיקה לבריאות הכללית, ומשפיעה על הלב והמוח.

מטרת חיסכון בקורטיקוסטרואידים

מטרה מרכזית בראומטולוגיית ילדים היא לחסוך ממטופלים שימוש ממושך בקורטיקוסטרואידים. ד"ר רנדי קרון, MD, מסביר שבעוד שסטרואידים מצילי חיים, יש להם רשימה ארוכה של תופעות לוואי.

שימוש בטיפולים ביולוגיים יעילים מסייע לשלוט בדלקת ללא הסתמכות על סטרואידים כרוניים. אסטרטגיה זו ממזערת את הסיכון לסיבוכים הקשורים לסטרואידים כמו אוסטאופורוזיס ועלייה במשקל. ד"ר אנטון טיטוב, MD, דן בהחלטות טיפוליות אלה עם מומחים כמו ד"ר קרון.

היפוך פירמידת הטיפול

ד"ר רנדי קרון, MD, מתאר שינוי היסטורי בפילוסופיית הטיפול. גישת הפירמידה הישנה החלה בתרופות קלות כמו NSAIDs (למשל, איבופרופן) והסלימה לאט.

שיטה זו איפשרה פעמים רבות הצטברות נזק במשך שנה או שנתיים. הפרדיגמה החדשה הופכת פירמידה זו על פיה. עבור מטופלים חולים מאוד, הטיפול עשוי להתחיל מייד עם מעכב TNF חזק, לעיתים בשילוב עם methotrexate.

התערבות אגרסיבית מוקדמת זו שואפת להשיג הפוגה מהירה. המטרה היא להשתמש ראשון בתרופות היעילות ביותר עם היחס הטוב ביותר בין תועלת לתופעות לוואי.

יתרונות חברתיים ארוכי טווח

ד"ר רנדי קרון, MD, מתייחס לשיקולים הכלכליים של טיפולים ביולוגיים מתקדמים. הוא מכיר בכך שתרופות אלה יקרות בהשוואה לתרופות מסורתיות, מה שיכול ליצור מכשולים עם חברות הביטוח.

עם זאת, ד"ר קרון טוען שטיפולים אלה מספקים יתרונות ארוכי טווח משמעותיים לחברה. על ידי מניעת נזק כרוני ונכות, הם חוסכים כסף בסופו של דבר. ניתוח עלות-תועלת זה הוא חלק קריטי בשיחה על טיפול ראומטולוגי מודרני.

תמליל מלא

ד"ר אנטון טיטוב, MD: פרופסור קרון, מה העתיד של רפואת ילדים ראומטולוגית בכלל, וטיפול בתסמונת ציטוקינים בפרט?

ד"ר רנדי קרון, MD: אני חושב שהזכרת רפואה מותאמת אישית, וידיעה אילו מטופלים לתת אילו תרופות היא העתיד, לא רק לראומטולוגיית ילדים, כנראה לכל היבטי הרפואה, למבוגרים ולילדים. אבל זה בהחלט נכון בראומטולוגיית ילדים.

קיים בראומטולוגיה המושג "טיפול להשגת מטרה". אז יש לך מטופל, אתה קובע אבחנה, אתה יושב עם המטופל והמשפחה אם זה מקרה ילדים. אתה אומר, מה המטרה, ולרוב המטרה היא מחלה לא פעילה או הפוגה.

אנחנו לא יכולים לרפא רבים מהמחלות שלנו בנקודה זו, aunque זה יהיה בסופו של דבר המטרה ארוכת הטווח של כל זה. אני לא יודע מתי זה יהיה עבור חלק מהמחלות שלנו.

ראיתי הצצה לזה עם חלק מהגישות האגרסיביות יותר שלנו לטיפול בלופוס שלא ראיתי בעבר, וזה עשוי להיות באופק.

אבל לדלקת מפרקים, לפחות אנחנו לא מסוגלים לרפא ילדים מהמחלה. אבל אנחנו יכולים להביא אותם להפוגה ממושכת, לפעמים ללא תרופות. אז זו המטרה הסופית.

וכן מושג "טיפול להשגת מטרה" הוא הבא. אתה מנסה משהו ואם אתה לא שם, then אתה ממשיך להיות יותר אגרסיבי, כי ברוב המקרים, במיוחד עם הטיפולים הביולוגיים, תופעות הלוואי מתגמדות. הפוטנציאל לתופעות לוואי מהתרופות מתגמד בהרבה לעומת הדלקת הכרונית והנזק.

וכילד אתה גדל. ולכן זה יכול actually להשפיע על הגדילה שלך בהרבה דרכים רעות, במיוחד דברים הרסניים סביב המפרקים, או שיש לך רגל אחת ארוכה יותר מהשנייה, או הלסת, שהיא מפרק מעורב commonly. אתה יכול לקבל לסת קטנה, או מיקרוגנטיה, ולכל אלה יש השלכות ארוכות טווח.

במבוגרים, אנחנו יודעים יותר טוב מאשר בילדים. אבל דלקת כרונית under-treated היא רעה לגוף שלך בכללי, whether it's your heart or your brain. דלקת היא לא דבר טוב.

ואם אנחנו can לשמור עליה under check, ולא לקבל ton של תופעות לוואי מהתרופות שאנחנו משתמשים כדי לעשות זאת, אנחנו מסוגלים לחסוך corticosteroids שיש להם huge רשימת כביסה של תופעות לוואי.

זו always מטרה, במיוחד בראומטולוגיה, ילדים ומבוגרים. Because לסטרואידים יש so many תופעות לוואי. They are life-saving drugs, and אנחנו completely מסתמכים עליהם lot of the time.

But chronically, they're not great drugs to be on, particularly at substantial doses.

So yeah, I mean, the future just keeps looking better and better for us. We just have to be smarter about which patients should get which drug, the timing of that, how aggressive to be.

There used to be what was called a pyramid approach to treating chronic rheumatic diseases, both adults and kids. You would start out with something like Motrin, ibuprofen, for example, a non steroidal anti-inflammatory drug.

For the most part, you worry about a ton of side effects, but again, it chronically can bother your kidneys, your liver, your gut, for example. And you would start there and the kid wasn't much better in three months.

So then you would add what we call a disease-modifying antirheumatic drug, because the non-steroidal anti-inflammatory drugs don't disease-modify something, for example, like low dose methotrexate.

And you would try that for a while, and they get a little bit better, maybe, but they weren't good enough. And then you raise the dose of that and see how they're doing, a year or two into the disease. They're still not doing great, and you've accrued a lot of damage along the way.

But now, we're trying to flip that pyramid upside down. So if you're sick enough, maybe at diagnosis, we're going to start a TNF inhibitor, maybe in conjunction with methotrexate, for example.

Maybe we try to take the methotrexate away over a year or two, if we can get them into remission. So using what works best with the least side effects.

And that's not always popular with third-party payers, because they tend to be expensive medicines compared to their other drugs. But in terms of long-term benefit to society, they definitely save money.

But we still kind of struggle with that. But flipping the pyramid so that we're using the drugs with the highest benefit, the side effects ratio that makes the most sense.