ניסויים קליניים במזותליומה: שיפור ההישרדות והגישה לטיפולים חדשניים

קפיצה לפרק

• שאלות נפוצות של חולים במזותליומה
• פרוגנוזה וציפיות הישרדות
• יתרונות ריצוף גנטי של הגידול
• חשיבות ההשתתפות בניסויים קליניים
• שיעורי גיוס לניסויים קליניים בבריטניה
• יוזמת חולים בדיוני טיפול
• תמליל מלא

שאלות נפוצות של חולים במזותליומה

ד"ר דין פנל, MD, מציין את השאלות השכיחות ביותר שחולי מזותליומה שואלים את האונקולוגים שלהם. חולים בדרך כלל רוצים לדעת על הפרוגנוזה ועל אפשרויות הטיפול הזמינות. שאלות אלה משקפות חששות יסודיים regarding הישרדות ואיכות חיים. ד"ר פנל מכיר בקושי במתן תשובות חד-משמעיות לשאלות רגשיות אלה.

פרוגנוזה וציפיות הישרדות

הישרדות במזותליומה משתנה מאוד בין חולים למרות אבחנות דומות. ד"ר דין פנל, MD, מסביר שחולים מסוימים חורגים מהסטטיסטיקה due to גורמים שונים. השתתפות בניסויים קליניים often מובילה לתוצאות טובות יותר והישרדות ממושכת more. טיפולים מורשים נוכחיים בדרך כלל מעניקים benefit הישרדותי של approximately שישה חודשים. ד"ר דין פנל, MD, מדגיש that while מזותליומה אינה ניתנת לריפוי, multiple טיפולים יכולים לייצב את המחלה. גישה זו helps חולים לשמור על איכות חיים for תקופות ממושכות.

יתרונות ריצוף גנטי של הגידול

פרופיל מולקולרי מספק מידע crucial לתכנון הטיפול במזותליומה. ד"ר דין פנל, MD, דן how ריצוף גידול helps לזהות מוטציות גנטיות specific. אלה include מוטציות BAP-1 ו-CDKN2A that משפיעות על תגובת הטיפול. Immunohistochemistry often מספקת מידע מספק ברמת החלבון for החלטות קליניות. מידע מולקולרי helps אונקולוגים לספק מידע פרוגנוסטי מדויק more לחולים. גישה מותאמת אישית זו represents את עתיד אופטימיזציית הטיפול במזותליומה.

חשיבות ההשתתפות בניסויים קליניים

גישה לניסויים קליניים represents הזדמנות critical לחולי מזותליומה. ד"ר דין פנל, MD, stresses that חולים should לשאול proactively על ניסויים זמינים. Not כל הרופאים involved במחקר קליני, making יוזמת החול essential. איתור מרכזי מצוינות specialized יכול לספק גישה לטיפולים innovative. ניסויים קליניים offer לחולים הזדמנויות להרוויח מתרופות סרטן new before זמינות widespread. ד"ר אנטון טיטוב, MD מדגיש that גישה proactive זו applies בתחומי מחלות multiple.

שיעורי גיוס לניסויים קליניים בבריטניה

בריטניה demonstrates יכולות גיוס exceptional לניסויים קליניים במזותליומה. ד"ר דין פנל, MD, notes that approximately 80% מהחולים מגיעים from outside אזורו ה-immediate. דפוס הפניה זה enables השלמת ניסוי rapid, sometimes שנה ahead of schedule. חולים fit without ממאירויות second typically כשירים להשתתפות בניסויים קליניים. מערכת ההפניה efficient של בריטניה accelerates תשובות from מחקרים קליניים. מודל זה benefits both חולים נוכחיים and פיתוח טיפול future במזותליומה.

יוזמת חולים בדיוני טיפול

מעורבות חולים significantly משפיעה על תוצאות הטיפול במזותליומה. ד"ר דין פנל, MD, encourages חולים לחקור ניסויים קליניים זמינים independently. בני משפחה often ממלאים תפקידים crucial בזיהוי הזדמנויות טיפול. חולים should לשאול specifically את הרופאים שלהם על אפשרויות ניסוי קליני nearby. Even when ניסויים מקומיים aren't זמינים, השאלה prompts דיונים important על חלופות טיפול. ד"ר אנטון טיטוב, MD מאשר that multiple מומחים across specialties מדגישים גישה proactive זו של החולים.

תמליל מלא

ד"ר אנטון טיטוב, MD: פרופסור פנל, אתה מומחה בעל שם עולמי בטיפול במזותליומה. מהן שלוש השאלות העיקריות שחולים עם מזותליומה שואלים אותך? וגם, מהן השאלות העיקריות שחולים לא שואלים אותך, אבל אתה חושב שהם should?

ד"ר דין פנל, MD: Well, gosh, השנייה quite קשה. I have to לחשוב about that. But I'm not asked any question that is unique to any אונקולוג. Actually, I suppose two questions: how long have I got, and what can you do about it?

התשובה לשאלה "how long have I got?" is obviously שאלה impossibly קשה. Some חולים do well, despite the fact that they have מוטציות BAP-1 or CDKN2A, מזותליומה sarcomatoid or non-sarcomatoid. We have דוגמאות, not in huge numbers, but דוגמאות where חולים have defied the odds one way or the other.

Usually חולים do better with ניסויים קליניים. We know that with more טיפולים, and provided that חולים can remain fit and enter into ניסויים קליניים where they have opportunities to get the benefit of therapy, survival will be longer in מזותליומה. But we have to still לצטט את נתוני ההישרדות that we get from the הטיפולים המורשים, a little bit longer for the reasons I've given you.

ה-time benefit that חולים are going to get from the treatment is in the order of about שישה חודשים, whether it's immunotherapy or chemotherapy. So I think addressing that question, how long have I got, is the difficult one. We cannot לרפא מזותליומה. We cannot ever לדבר about that reliably.

But we can לעשות את המיטב שלנו to offer as many טיפולים positive that can לייצב סרטן and לשמור אנשים well for as long as possible. And thankfully, we've had some חולים in our clinics who have relapsed many times but have remained thankfully well because they have had טיפולים that can לשלוט במזותליומה שלהם.

Another question that has arisen is, "do you want to sequence my tumor?" And I think it's sort of early days there. Really we have sequenced a number of tumors. Some of the information that we've gained has been extremely beneficial.

Because of the very nature of מזותליומה, you can get most of the important information you need about the genes probably from immunohistochemistry, from looking at the proteins. When you think about how these genes become disrupted, actually knowing whether the protein is there or not is probably the most useful bit of information you can get.

So we are doing more מידע מולקולרי. And that helps us get מידע פרוגנוסטי to חולים.

השאלה that perhaps חולים could always לשאול more of their doctors is, "is there a ניסוי קליני available near me that I can take part in?" Not all doctors will be involved in ניסויים קליניים. But it is important.

I think that if there are ניסויים קליניים out there, in order to move this field forward, it's going to be critical for חולים to be referred. And very often, when it's with the patient themselves to perhaps do the reading, or the patient's family to sort of finding out about a Center of Excellence nearby, it may be running a particular ניסוי קליני.

That may often come down to the patient actually having to ask the doctor, is there a ניסוי קליני near me? חולים get referred to that, and hopefully then benefit from receiving that new תרופת סרטן. So that's the question that patients perhaps don't ask enough. Maybe they do ask it! And in some instances, the answer is "no" because there aren't any trials. So I think that's a very important question.

ד"ר אנטון טיטוב, MD: What percentage of מזותליומה חולים actually do participate in ניסויים קליניים, in the Leicester area or in the UK?

ד"ר דין פנל, MD: Yeah, so we're in a bit of an unusual situation. I think most big מרכזי ניסוי קליני will basically ever find themselves in this situation. For a rare disease, your population per head of capita in your neighboring environment is not going to be huge.

So I think something like 80% of my patients come from outside of Leicester. I guess that's going to be the case for other areas of my country as well, where the patients will be referred to those key centers.

I would say actually, any patient, certainly for the ניסויים קליניים that we design, any patient who is fit enough to receive chemotherapy and doesn't have a second malignancy is probably good to go with a ניסוי קליני. And therefore, all patients really who are looking for therapy should be considered.

We have in the past, as I mentioned, we've been able to recruit trials very, very quickly, a phase three a year before time. Precisely because in the UK, I think we've had a very good referring policy. And hopefully, it's that referring to trials we see elsewhere in Europe and the US as well.

It's that ability to refer quickly that we can get answers quicker as well from the clinical studies.

ד"ר אנטון טיטוב, MD: Thank you for this clarification. I think יוזמת החול is very important and seeking both the best treatment as well as being involved in ניסויים קליניים. And this is something that we hear from multiple experts on multiple diseases. Patients must be proactive in bringing up questions to their physicians.