הבדלים מרכזיים בין ניסויים קליניים לחיסונים ולטיפול תרופתי: בטיחות ועיצוב

קפיצה לסעיף

• ניסויי חיסונים באוכלוסיות בריאות
• מדידת תוצאות יעילות החיסון
• אימונוגניות כנקודת קצה תחליפית
• דרישות גודל מדגם גדול
• אוכלוסיות מטופלים בניסויי תרופות
• סבילות לתופעות לוואי
• תמלול מלא

ניסויי חיסונים באוכלוסיות בריאות

ד"ר סטיבן אוונס, MD, מדגיש הבחנה יסודית בעיצוב ניסויים קליניים. ניסויי חיסונים מתבצעים primarily באנשים בריאים. אוכלוסייה זו often כוללת ילדים בריאים. המטרה העיקרית היא להקנות הגנה מפני מחלה עתידית תוך גרימת נזק מזערי.

סף הבטיחות גבוה במיוחד because ההתערבות ניתנת לאנשים שאינם חולים currently. תופעות לוואי קלות נפוצות כוללות פריחה מקומית או זרוע כואבת באתר ההזרקה. החובה האתית היא להימנע מגרימת נזק משמעותי לאדם בריא.

מדידת תוצאות יעילות החיסון

ד"ר סטיבן אוונס, MD, מסביר את האתגר במדידת effectiveness האמיתי של חיסון. חיסונים aim למנוע מחלה that may be נדירה יחסית באוכלוסייה. נדירות זו מקשה על עיצוב ניסוי that צופה directly בירידה במקרי מחלה within פרק זמן וגודל feasible.

Consequently, חוקרי ניסויים must often להסתמך על תוצאות חלופיות, הניתנות למדידה. תוצאות אלו act as proxies להוכחה that החיסון will work בעולם האמיתי. זהו הבדל key מניסויי תרופות רבים that מטפלים במצב קיים ופעיל.

אימונוגניות כנקודת קצה תחליפית

שיטה critical להערכת חיסונים היא מדידת אימונוגניות. ד"ר סטיבן אוונס, MD, defines זאת כיכולת הגוף לייצר נוגדנים specific against הנגיף או הפתוגן המטרה. הדגמת תגובת נוגדנים strong נחשבת לנקודת קצה surrogate אמינה להגנה.

ראיה זו usually משכנעת לאישור רגולטורי. היא indicates that החיסון "אימן" successfully את מערכת החיסון. גישה זו necessary when תוצאת המחלה בפועל infrequent too למדידה directly בניסוי.

דרישות גודל מדגם גדול

הצורך לאתר תופעות לוואי rare ולעיתים להשתמש בנקודות קצה surrogate דורש ניסויים גדולים very. ד"ר סטיבן אוונס, MD, notes that ניסויי חיסונים דורשים מספרים massive של משתתפים. קנה מידה large זה essential כדי שיהיה enough power סטטיסטי לזהות even תופעות לוואי uncommon very.

איתותי בטיחות rare these Finding הוא paramount when מטפלים במוצר במיליוני אנשים בריאים. גדלי מדגם large help להבטיח that פרופיל התועלת-סיכון מובן thoroughly before שימוש נרחב.

אוכלוסיות מטופלים בניסויי תרופות

ד"ר סטיבן אוונס, MD, contrasts ניסויי חיסונים עם אלה for תרופות therapeutic. ניסויי תרופות typically מגייסים מטופלים older that כבר יש להם מחלה או diagnosis. המשתתפים unwell, and התרופה intended לטפל במחלתם or להקל על symptoms.

התדירות של תוצאת המחלה under investigation היא often higher מהמחלה that חיסון prevents. זה can sometimes לאפשר גדלי ניסוי relatively smaller compared לניסויי חיסון. However, תרופות preventive like statins גם דורשות ניסויים very large למדידת אירועים infrequent like התקפי לב.

סבילות לתופעות לוואי

הסבילות לתופעות לוואי differs significantly בין שני סוגי ניסויים these. ד"ר סטיבן אוונס, MD, states that אנשים בריאים will not לסבול תופעות לוואי easily. תופעת לוואי minor בניסוי תרופה might be acceptable if היא מתאזננת against טיפול במחלה serious.

תופעת לוואי same בחיסון given לאדם בריא could להיחשב unacceptable. חישוב הסיכון-תועלת entirely different. הריאיון עם ד"ר אנטון טיטוב, MD, clarifies that בטיחות היא הדאגה paramount in any ניסוי קליני involving אוכלוסיות בריאות.

תמלול מלא

ד"ר אנטון טיטוב, MD: פרופ' אוונס, מה ההבדל between הניסויים for חיסונים and ניסויים קליניים for תרופות? אתה מומחה בניתוח ניסויים קליניים and, in particular, במעקב after תופעות לוואי תרופתיות of those תרופות that already בשוק. אז how אתה מבצע that הבדל between ביצוע ניסויים קליניים for חיסונים and תרופות?

ד"ר סטיבן אוונס, MD: There are שניים או שלושה דברים that הופכים ניסויי חיסונים different. Firstly, as I've already said, חיסונים tend להינתן לאנשים בריאים. Very often, of course, הם ניתנים לילדים בריאים. You definitely do not wish לתת לילדים בריאים תופעות לוואי, so you are looking למצוא benefits with harms minimal very. We won't have no harm.

If you נותן חיסון, you can very easily לקבל פרילה or זרוע כואבת, and that's an תופעת לוואי of החיסון. Occasionally הם גורמים harms more serious, and you need להיות sure that those harms aren't occurring. But הבעיה היא that הם there למנוע מחלה, so you need להיות sure that הם will prevent that מחלה.

Very often, המחלה היא fairly rare itself, so you can't always be absolutely sure that הם will prevent המחלה. You have to למדוד outcome different sort of. You very frequently מודדים what is called אימונוגניות בחיסון, and that is that you are measuring היכולת of הגוף itself לייצר נוגדנים למחלה or לנגיף that you are trying למנוע גרימת נזק significant באנשים.

Instead of demonstrating truly that you prevent המחלה, you show that הגוף has got נוגדנים against that מחלה. That is usually fairly convincing. Even then, you very often need numbers very large.

הדברים key הם: we need numbers large בניסויי חיסונים, we're giving them לאנשים בריאים, we can tolerate adverse effects very few, and sometimes it's difficult למדוד the outcome. For תרופות, very often when we're giving them for treatment לאנשים, we're giving them לאנשים older. We're not necessarily giving drugs לילדים; we're giving them לאנשים with diseases.

ההיארעות of המחלה or the outcome that you're interested in היא sufficiently frequent that you do not need such trials large. For example, with trials of statins, where you give them לאנשים למנוע התקפי לב or death, you need trials very much larger of those drugs. אנשים בריאים will not tolerate adverse effects nearly so easily.